Η Βρετανία κηρύσσει πόλεμο στην μεσογειακή αναιμία γίνοντας η πρώτη χώρα στον κόσμο που εγκρίνει μια πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία για τον αγώνα κατά της ασθένειας. Το φάρμακο Casgevy, που θα χρησιμοποιεί την τεχνολογία CRISR για την τροποποίηση του γονιδιώματος, αποτελεί μεγάλη νίκη για τη γενετική έρευνα. Αυτή η θεραπεία αναμένεται να ανατρέψει τα δεδομένα για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία και τη β-θαλασσαιμία, επώδυνες γενετικές παθήσεις που απειλούν τη ζωή χιλιάδων ανθρώπων.
Οι ερευνητές Emmanuelle Charpentier και Jennifer Doudna, που βραβεύτηκαν με το Νόμπελ Χημείας το 2020 για τις εφευρέσεις τους, βρίσκονται πίσω από αυτήν την καινοτομία. Η γονιδιακή θεραπεία Casgevy έχει ως στόχο να αποκαταστήσει την υγιή παραγωγή αιμοσφαιρίνης στον ασθενή, ελαττώνοντας τα συμπτώματα και την πιθανότητα επιπλοκών.
Η ανακοίνωση της ρύθμισης Casgevy έγινε από τον οργανισμό φαρμάκων και προϊόντων υγείας της Βρετανίας (MHRA). Ο προσωρινός διευθυντής του οργανισμού, Τζούλιαν Μπιτς, δήλωσε ότι η δρεπανοκυτταρική αναιμία και η β-θαλασσαιμία είναι ασθένειες που προκαλούν επώδυνα συμπτώματα και μπορεί να έχουν μοιραίες συνέπειες. Η εγκριση της γονιδιακής θεραπείας Casgevy ανοίγει το δρόμο για τη βελτίωση της ποιότητας ζωής εκατομμυρίων ανθρώπων που πάσχουν από αυτές τις ασθένειες.
Η διαδικασία της θεραπείας περιλαμβάνει την αφαίρεση αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων από τον μυελό των οστών του ασθενή και τη διόρθωση ενός γονιδίου στο εργαστήριο. Στη συνέχεια, τα τροποποιημένα κύτταρα εισάγονται πάλι στον οργανισμό, έπειτα από μια θεραπεία προσαρμογής που προετοιμάζει τον μυελό των οστών. Οι κλινικές δοκιμές έχουν δείξει ενθαρρυντικά αποτελέσματα, με τους συμμετέχοντες να ανακτούν την υγεία τους και να βελτιώνουν την ποιότητα ζωής τους.
Ο οργανισμός MHRA αναφέρει ότι δεν υπάρχουν σημαντικές ανησυχίες ασφαλείας σχετικά με το φάρμακο Casgevy. Η παρακολούθηση της ασφάλειας του φαρμάκου παραμένει υψηλή προτεραιότητα για τον οργανισμό. Με την έγκριση αυτής της νέας γονιδιακής θεραπείας, ανοίγεται ένα νέο κεφάλαιο στην ιατρική, με την ελπίδα ότι θα εξελιχθεί σε μια μεγάλη επιτυχία για την ανθρωπότητα.
Η προσπάθεια για την εξάλειψη της μεσογειακής αναιμίας δεν έχει τελειωμό. Ωστόσο, η εγκριση αυτής της γονιδιακής θεραπείας ανοίγει την πόρτα για μια μακροπρόθεσμη λύση και φέρνει φως ελπίδας στους ασθενείς που πάσχουν από αυτήν τη δυστυχία. Είναι ένα μεγάλο βήμα προς την επίτευξη της παγκόσμιας υγείας και ευημερίας.
Πηγή
