Οι αιματολογικές κακοήθειες που είναι συνηθισμένες σε άτομα άνω των 60 ετών αποτελούν ένα μεγάλο ιατρικό πρόβλημα. Η αληθής πολυκυτταραιμία (PV) και η ιδιοπαθής θρομβοκυττάρωση (ET) είναι δύο από αυτές τις κακοήθειες και ανήκουν στα μυελοϋπερπλαστικά νοσήματα. Πρόσφατες μελέτες έχουν αναδείξει νέες προκλήσεις στη θεραπευτική αντιμετώπιση αυτών των νόσων.
Η PV χαρακτηρίζεται από την υπερπαραγωγή ερυθρών αιμοσφαιρίων και την αύξηση του αιματοκρίτη. Στην ET, παρατηρείται μόνο αύξηση του αριθμού των αιμοπεταλίων. Και οι δύο κακοήθειες συνδέονται με μετάλλαξη στο γονίδιο JAK2 (V617F), το οποίο παίζει σημαντικό ρόλο στη ρύθμιση της παραγωγής των κυττάρων του αίματος.
Οι ασθενείς με PV και ET συχνά δεν παρουσιάζουν ειδικά συμπτώματα, αλλά μπορεί να αναφέρουν γενικά συμπτώματα όπως πονοκέφαλο, καταβολή, εφίδρωση, κνησμό, θολή όραση και βουητό στα αυτιά. Οι ασθενείς με PV μπορεί επίσης να αναπτύξουν σπληνομεγαλία και να παρουσιάζουν εκχύμωση, ρινορραγίες και αιμορραγία από τα ούλα.
Ένα από τα κύρια προβλήματα που επηρεάζουν τους ασθενείς με PV και ET είναι ο αυξημένος κίνδυνος αρτηριακών και φλεβικών θρομβώσεων, καθώς και η αυξημένη πιθανότητα αιμορραγίας λόγω διαταραχής στη λειτουργικότητα των αιμοπεταλίων. Επίσης, οι ασθενείς με PV έχουν αυξημένο κίνδυνο για εξέλιξη σε άλλες αιματολογικές διαταραχές, όπως η μυελοΐνωση και η οξεία μυελογενής λευχαιμία.
Μέχρι πρόσφατα, η θεραπευτική αντιμετώπιση της PV και της ET επικεντρωνόταν στη μείωση του αιματοκρίτη και των αιμοπεταλίων προκειμένου να ελεγχθεί ο κίνδυνος θρόμβωσης. Ωστόσο, νέες μελέτες έχουν δείξει ότι άλλες θεραπείες μπορούν να βελτιώσουν την έκβαση των ασθενών.
Η θεραπεία με βιολογικούς παράγοντες, όπως η προσθήκη της ιντερφερόνης, έχει αλλάξει την προσέγγιση στη θεραπεία της PV. Οι ασθενείς λαμβάνουν υποκορτικοστεροειδή (π.χ. Pegasys ή Besremi) που χορηγούνται υποδόρια. Αυτή η θεραπεία ελέγχει τα συμπτώματα και οδηγεί σε πλήρη ύφεση.
Στην ET, η θεραπεία εξαρτάται από τον κίνδυνο θρόμβωσης που αντιμετωπίζει ο ασθενής. Οι ασθενείς χαμηλού κινδύνου δεν χρειάζονται θεραπεία, αλλά μπορεί να λαμβάνουν ασπιρίνη. Σε ασθενείς ενδιάμεσου ή υψηλού κινδύνου, η θεραπεία μπορεί να περιλαμβάνει τη χρήση του Besremi ή του Pegasys. Σε πιο ηλικιωμένους ασθενείς, η υδροξυουρία είναι επίσης μια επιλογή θεραπείας.
Πρόσφατα, η βοδεμεστάτη έχει εισέλθει στο πεδίο της θεραπείας για την αντιμετώπιση ανθεκτικής ET. Αυτό το φάρμακο έχει ενθαρρυντικά αποτελέσματα και αναμένεται να λάβει έγκριση από τις εγκριτικές αρχές σύντομα.
Η θεραπεία της PV και της ET εξελίσσεται συνεχώς και οι ασθενείς πρέπει να λαμβάνουν την κατάλληλη θεραπεία ανάλογα με το προγνωστικό τους προφίλ. Οι νέες προσεγγίσεις, όπως η χρήση βιολογικών παραγόντων και η εξέλιξη φαρμάκων, έχουν θετικές επιπτώσεις στη ζωή και την επιβίωση των ασθενών. Οι μελλοντικές έρευνες και κλινικές μελέτες θα πρέπει να εστιάζουν σε αυτές τις νέες προσεγγίσεις, προκειμένου να βελτιωθεί η ποιότητα ζωής και η επιβίωση των ασθενών.
Πηγή
